近日诺西那生讷，一起“天价药事件”的上演，让大家知道了另一个不为人知的人群——罕见病患者群体——在天价“孤儿药”面前的无奈。由于患上了罕见病---脊髓性肌萎缩症（SMA），急需一种特效进口药 SPINRAZA（诺西那生纳注射液）。该药单针售价高达 70 万元，首年用药的费用约为 400 万元，大多数家庭很难承担，而同样的药物，国内的患者要支付 70 万元一针，而澳大利亚的患者只用负担 200 元人民币左右，日本的患者甚至基本免费，这是各个国家医疗体制的不同所产生的结果，澳大利亚的200元人民币是医保报销后个人承担的部分，而在我国，这个药目前还没有纳入医保，也就是说目前这个药是自费药，费用全部由患者自行承担，所以此药在国外200元（确切的说是在澳大利亚个人承担200元人民币），在国内成了天价药。希望我的回答对您有所帮助！欢迎一起交流学习！
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中国率先研制岀来新冠病毒疫苗，对中国发展有何帮助？
可以肯定的讲，中国在世界上率先研制岀来新冠病毒疫苗，它证明了中国在医药科技领域里有了巨大的进步。提升了中国在国际疫苗研发中的竞争能力。推动了中国在疫苗药品产业上的发展。并且已引领疫苗发展的新方向。真正成为世界疫苗研发的第一梯队。
中国已郑重声明，将所研发出来的新冠病毒疫苗作为世界公共产品通过世卫组织向全世界投放。这是中国又一次向全世界人类做岀的无私奉献。
反观美国，以特朗普为首那些代表利益集团的人，他们不顾世界各国那些众多被感染者的痛苦，却千方百计的用各种手段欲购买它国的疫苗专利，好让美国独家垄断新冠疫苗的专利权，成就特朗普他们利用新冠疫苗来薅羊毛，实现他赚取世界人民钱财的美梦。
这就是特朗普天天嘴里喊着仁爱人权，背地里却没有半点仁慈之心赚着黑心钱的奸商！从特朗普这些美国人的拙劣表现，让人们更进一步看清楚那些资本集团和资本主义社会的虚伪和丑陋的嘴脸。
都说天有不测风云，人有旦夕祸福，人生本无常，有时候灾难就会降临到一个人身上，躲也躲不开，导致一个家庭会因此而倾家荡产，湖南省儿童医院，有这样一个“小病号”，年仅三岁，却得了一种罕见病，不但影响了他的身体发育，还因这个病的天价医疗费用，引起社会的关注。
7月10日，在湖南省儿童医院，记者见到了这名3岁的儿童诺诺，他还不会一个人走路，据孩子的母亲雷女士介绍，在孩子15个月大的时候，别的孩子都会爬了，而诺诺还不会，孩子10个月大时，因双腿无力被诊断为脊髓性肌萎缩症。这是一种非常罕见的病症，发病后的诺诺，就连吃饭吞咽的能力都逐渐退化，因为身体肌肉机能萎缩，导致肌无力，诺诺从今年5月开始用诺西那生纳进行鞘内注射，该药物一针价格高达70万。是一种非常贵的“天价药”。
7月10日，是诺诺打第四针的时间，也就是说，从开始患病，诺诺已经花费了70多万元的医药费，因为之前打了三针，脊髓性肌萎缩症是一种儿童罕见病，在新生儿中发病率约为万分之一，没想到诺诺就是这个万分之一中的一，主治医师吴医生介绍，这病是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，它在2岁以下儿童致命遗传疾病中排名第一。除了肌肉萎缩问题，患者的吞咽和呼吸功能会受到影响，一次咳嗽、一次感冒、一次呛到东西，都可能使病情快速恶化。
这种病的患者会被划分为4个类型。Ⅰ型患者如果没有呼吸干预，通常活不过2年。而诺诺被诊断Ⅱ型，如果治疗及时，可以治好，若不及时进行治疗，孩子将会永久丧失运动功能。吴医生说“诺诺到医院治疗的时候，只能在搀扶下行走，出现了吞咽速度慢、手臂支撑无力、无法翻身等症状。”患脊髓性肌萎缩症患者一般需要终生用药。目前，患者自付第一针的价格后，后续赠送了3针。从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。这样算下来，平均一年需要花费一百多万。
那么这种病是不是很少见呢，其实也不少，吴医生表示，脊髓性肌萎缩症虽然是罕见病，但在罕见病中并不少见。她所在的一个微信病友群中就有200多例脊髓性肌萎缩症患者，其中大部分是湖南本地的患者。外省的情况应该也差不多，如果得了这种重病，没有一个好的经济实力，大部分家庭负担不起，而这个药也没有纳入医保，如果是在农村，患病的话基本是没希望治疗的。
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，在发现这种病的100年时间内，很少有人愿意继续开发，诺西那生钠注射液于2011年开始临床研究，诺西那生钠注射液是目前中国首个和唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症药物。吴医生说诺诺的情况在打了前三针后，效果比较明显，已经可以在大人的搀扶下行走了，各项指标也比较好，但是需要长期用药才行，这是个终身病。
小诺诺的父母一谈起孩子的病情便落泪不已，虽然孩子的病看到了希望，但所需的费用太高，几次的治疗已经快把家掏空了，后续的治疗费用还不知道怎么办，诺诺的父母表示砸锅卖铁也要继续医治孩子。病房中，记者询问小诺诺打针疼不疼，诺诺说不疼，问他害不害怕打针，他说不害怕，因为他要长大，要去上幼儿园，听了孩子的愿望，不仅孩子的父母落泪，就连记者也经不住眼圈发红，诺诺的乖巧懂事，令人心疼。
黑暗中总会有一丝亮光，病树前头万木春，让诺诺父母看到希望的是，诺西那生钠注射液已在我国部分地区纳入医保项目。诺诺的父母表示，期待脊髓性肌萎缩症药物能早日纳入湖南地区医保药品目录，让保障罕见病患者用药真正成为现实。吴医生还告诉广大家长，如果婴儿在6个月还不会爬，或者之前会爬，慢慢变得不会爬了，甚至运动功能倒退的现象，就应该提前做好检查，这种病只影响人的运动功能，不影响智力，早发现早治疗，是最好的方法了。
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